حل "جيني" لمرض يفتك بـ200 ألف طفل سنوياً

توصل فريق من الباحثين الصينيين إلى تصحيح خلل جيني لدى أجنة بشرية مصابة بمرض وراثي خطير في الدم هو الثلاسيميا.
والثلاسيميا مرض جيني يمنع التصنيع الصحيح للهيموغلوبين، وهي مادة موجودة في الكريات الحمراء تسمح بنقل الأكسجين بين أعضاء الجسم.
ويسبب هذا المرض فقراً في الدم يكون قاتلاً في بعض الأحيان في أخطر أشكاله، وهو متصل بتغير موضعي يطرأ على جينة تسمى "اتش بي بي".
وباستخدام تقنية جديدة للتعديل الجيني تقوم على تغيير الحمض النووي الريبي كيميائياً، توصل الباحثون في جامعة سون يات سين في إقليم كانتون إلى تصحيح أحد أشكال هذا التغيير على الأجنة البشرية غير القابلة للحياة.
وأوضحت الدراسة التي نشرت نتائجها مجلة "بروتين اند سل" المتخصصة أن التقنية المستخدمة تستند إلى طريقة "كريسبر/كاس9" لكن مع إضافة استخدام إنزيمة سمحت بتصحيح دقيق لموضع التحول في الحمض النووي.
ونجحت هذه الطريقة في حالة من كل خمس.
ويلد ما يقرب من مئتي ألف طفل سنوياً مع التلاسيميا، ما يجعله من الأمراض الجينية الأكثر انتشاراً. وهو موجود بشكل خاص لدى سكان بلدان المتوسط وفي آسيا.